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Ultragenyx afunda cerca de 45% no pré-mercado após falhanço de ensaio de fase III na síndrome de Angelman

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Ultragenyx afunda cerca de 45% no pré-mercado após falhanço de ensaio de fase III na síndrome de Angelman
Foto de Julia Koblitz no Unsplash

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A Ultragenyx anunciou que o ensaio de fase III Aspire do apazunersen na síndrome de Angelman não atingiu o objetivo principal nem o secundário. As ações caíram cerca de 45% no pré-mercado, para 14,67 dólares, e a Evercore ISI, a Baird, o JPMorgan e a William Blair baixaram as recomendações.

As ações da biotecnológica norte-americana Ultragenyx Pharmaceutical caíram cerca de 45% na negociação pré-mercado de quinta-feira, depois de a empresa ter anunciado, ao fim do dia de quarta-feira, que o ensaio clínico de fase III Aspire do apazunersen (GTX-102) na síndrome de Angelman não atingiu o objetivo principal, segundo a Investing.com.

De acordo com a mesma fonte, o título negociava a 14,67 dólares antes da abertura, abaixo do mínimo de 52 semanas de 18,29 dólares. A queda representou uma perda de valor de mercado de cerca de 1,14 mil milhões de dólares, segundo o site TS2.

O ensaio Aspire, que incluiu 129 participantes com deleção completa do gene materno UBE3A, não demonstrou diferenças significativas entre o grupo tratado e o grupo de controlo no objetivo principal, a variação da pontuação cognitiva Bayley-4, nem no principal objetivo secundário, o índice de resposta multidomínio (MDRI). Os participantes foram distribuídos de forma equilibrada entre o tratamento com apazunersen e um procedimento simulado.

O apazunersen era considerado um dos principais ativos da carteira de desenvolvimento da empresa. A Ultragenyx indicou que vai avaliar as perspetivas do fármaco e implementar cortes de custos significativos.

O revés desencadeou uma série de revisões por parte dos analistas na manhã de quinta-feira. Segundo a Investing.com, a Evercore ISI baixou a recomendação de Outperform para In Line e reduziu o preço-alvo de 34 para 16 dólares. A Baird passou de Outperform para Neutral, com o preço-alvo a descer de 40 para 16 dólares, e o JPMorgan cortou a recomendação de Overweight para Neutral, ajustando o preço-alvo de 80 para 36 dólares. A William Blair reviu igualmente a recomendação para Market Perform, retirando o contributo do GTX-102 das suas estimativas e apontando para o consumo de caixa da empresa e o risco de perda de exclusividade do medicamento Crysvita a longo prazo.

A síndrome de Angelman é uma doença genética rara do desenvolvimento neurológico para a qual não existe atualmente tratamento aprovado dirigido à causa da doença.

Perguntas frequentes

O que é o apazunersen?

É um fármaco experimental da Ultragenyx, também designado GTX-102, desenvolvido para a síndrome de Angelman, uma doença genética rara do desenvolvimento neurológico.

O que falhou no ensaio Aspire?

Segundo a empresa, o ensaio não atingiu o objetivo principal de variação da pontuação cognitiva Bayley-4 nem o objetivo secundário do índice de resposta multidomínio, sem diferenças significativas face ao grupo de controlo.

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